Terapi Gen Sekali Suntik Bisa Hambat Penyakit Huntington hingga 75%

DIALEKSIS.COM | London - Terobosan dalam dunia medis kembali mencuri perhatian. Terapi gen eksperimental yang hanya diberikan sekali -- disebut AMT-130 -- menunjukkan hasil luar biasa dalam memperlambat perkembangan penyakit Huntington, gangguan saraf yang mematikan.

Penelitian dari University College London (UCL) menyebutkan bahwa terapi ini berhasil memperlambat perkembangan penyakit hingga 75% dalam waktu tiga tahun, terutama pada pasien yang menerima dosis tinggi.

“Hasil ini mengubah segalanya,” kata Prof. Ed Wild dari UCL. “Salah satu pasien saya yang tadinya pensiun karena penyakit ini bahkan bisa kembali bekerja.”

Apa Itu Penyakit Huntington?

Penyakit Huntington adalah penyakit genetik langka yang merusak sel-sel otak secara perlahan. Gejalanya meliputi gangguan gerakan, penurunan memori, dan perubahan suasana hati. Umumnya muncul saat usia 30-50 tahun dan bisa berlangsung 15-20 tahun hingga menyebabkan kematian.

Anak dari orang tua penderita punya risiko 50% mewarisi penyakit ini. Di Amerika, penyakit ini menyerang sekitar 100.000 orang.

Bagaimana Cara Kerja Terapi AMT-130?

Berbeda dari obat biasa yang hanya meredakan gejala, AMT-130 bertujuan menghentikan langsung akar penyakit. Terapi ini mengandalkan virus jinak untuk mengirimkan "instruksi genetik" ke otak agar tubuh bisa menonaktifkan protein beracun yang merusak sel saraf.

Menariknya, terapi ini cukup diberikan satu kali seumur hidup. Tapi, prosesnya memerlukan prosedur operasi otak, yang meski rumit, dilaporkan bisa ditoleransi dengan baik oleh pasien.

Studi awal ini melibatkan 29 pasien, dengan 12 di antaranya menerima dosis tinggi. Hasilnya dilihat dari scan otak dan cairan tulang belakang, yang menunjukkan kerusakan sel otak berkurang signifikan.

Meski menjanjikan, terapi ini masih perlu uji lebih besar sebelum bisa digunakan luas. Persetujuan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) diperkirakan paling cepat tahun 2026.

Bila terbukti aman dan efektif, AMT-130 bisa menjadi terapi pertama yang benar-benar memperlambat penyakit Huntington, bukan sekadar meredakan gejala. Namun, masyarakat perlu menunggu hasil studi lanjutan dan persetujuan resmi. [abc news]